Ensayo clínico: el primer fármaco para el tratamiento de la tartamudez

Científicos

La Facultad de Medicina de la Universidad de California, Riverside, servirá como sitio principal para un ensayo clínico de fase 2 que evalúa el ecopipam, un fármaco en investigación de primera clase que se está probando para el tratamiento de la tartamudez en adultos y el síndrome de Tourette en pacientes pediátricos.

Emalex Biosciences Inc., una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolló ecopipam, está llevando a cabo el ensayo clínico. El primer paciente adulto ha sido dosificado para evaluar ecopipam, anunció la empresa.

El estudio Speak Freely Study es para adultos que fueron diagnosticados con un trastorno de la tartamudez cuando eran niños y que todavía tienen dificultades para hablar con claridad. El estudio examina la seguridad del ecopipam y si puede ayudar a la persona a hablar sin tartamudear. El ensayo se lleva a cabo en ocho sitios en los EE. UU. Y está

«Al saber de primera mano cómo la tartamudez puede ser perjudicial para el bienestar general de una persona, estoy emocionado de ser parte de este viaje y del trabajo significativo que está realizando Emalex», dijo el Dr. Gerald Maguire, profesor y presidente de psiquiatría y neurociencia. en UC Riverside y un experto de clase mundial en tartamudez que ha pasado la mayor parte de su carrera profesional buscando un tratamiento eficaz para el trastorno de la fluidez de inicio en la niñez. «Muchas personas no saben que la tartamudez es una afección neurológica tratable, por lo que aquí hay una importante oportunidad educativa que servirá a quienes tartamudean, a sus familias e incluso al público».

Se estima que más de 70 millones de personas en todo el mundo tartamudean, y los hombres se ven afectados con más frecuencia que las mujeres.

En general, ecopipam ha sido bien tolerado en los ensayos clínicos realizados hasta la fecha, incluido un estudio previo de fase 2a en adultos que tartamudean. Los eventos adversos que afectan principalmente al sistema nervioso central (sedación, insomnio, cambios psiquiátricos) y al sistema gastrointestinal (náuseas y vómitos) son los efectos secundarios notificados con mayor frecuencia.

El fármaco bloquea selectivamente las acciones del neurotransmisor dopamina en el receptor D1. La dopamina es un neurotransmisor del sistema nervioso central y sus receptores se han clasificado en dos familias según su estructura genética: «D1» (incluidos los subtipos D1 y D5) y «D2» (incluidos los subtipos D2, D3 y D4). La supersensibilidad del receptor D1 puede ser un mecanismo de las conductas repetitivas y compulsivas asociadas con el síndrome de Tourette.

«Si se determina que ecopipam al final de este ensayo es un tratamiento potencialmente seguro y eficaz para la tartamudez, ayudaría a millones de personas que tartamudean, incluido yo mismo», dijo Maguire. «Al ayudarnos a comunicarnos más libremente, tiene el potencial de mejorar enormemente la calidad de nuestras vidas y ser una gran oportunidad para una población de pacientes desatendidos».


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